2023年11月27日，全球首款治疗硬纤维瘤的药物获批上市，来自springworks。
随后不到两个月，immunome重金购入了一项位于3期临床阶段治疗硬纤维瘤的药物，并声称比springworks的药更有效。
2月6日，immunome发布公告称，与ayalapharmaceutical达成资产购买协议，将以2000万美元的预付款和3000万美元普通股，购入后者的一项3期临床管线口服γ分泌酶抑制剂al102，以及另一款候选药物al101。
al102是一款每日口服一次γ分泌酶抑制剂，目前正在进行一项名为ringside的2/3期国际随机试验，旨在评估al102在进行性硬纤维瘤患者中的有效性和安全性。
据immunome新闻稿，al102的临床数据表明其在治疗硬纤维瘤方面可能比nirogacestat（尼罗西司他）更有效。
尽管这两个药并没有进行头对头试验，但immunome依旧抱有极大的乐观情绪。ringside研究的2期部分在多个参数上显示出具有临床意义的抗肿瘤活性。数据显示，在1.2mg每日一次的组中，75%的可评估患者（和64%的意向治疗患者）的客观缓解率很高，该剂量正在当前的3期试验中进行评估。此外，截至先前报道的2023年7月5日数据截止日，接受1.2mg每日剂量的患者通过连续mri检查测量的肿瘤体积中位数最佳减少88%，并且其他放射学参数也有所改善。
nirogacestat是springworks研发的口服特异性γ-分泌酶小分子抑制剂，是被fda首个批准用于治疗硬纤维瘤患者的药物。
获批是基于3期defi试验取得的积极结果。结果显示，defi试验达到了改善无进展生存期（pfs）的主要终点，nirogacestat比安慰剂治疗有统计学上显著的改善，将疾病进展风险降低71%。基于recistv1.1的确认客观缓解率（完全缓解 部分缓解），nirogacestat组为41%，安慰剂组为8%；nirogacestat组的完全缓解率为7%，安慰剂组的完全缓解率为0%。此外，在患者报告的结局（pros）方面也显示出统计学意义和临床意义的改善。
springworks是于2017年从辉瑞拆分，专注开发和商业化用于严重罕见病和癌症的治疗药物。
硬纤维瘤也称为侵袭性纤维瘤病，据估计，美国每年有多达1650人被诊断出患有硬纤维瘤，而且主要发生在年轻人中，可引起严重的疼痛和残疾。现有的非药物疗法（如手术或放疗）通常无效，并可能导致长期并发症，而未经批准的靶向疗法缺乏长期效力。
如果al102能不负众望，顺利完成试验并展现出优于nirogacestat的疗效，immunome还将支付总计3750万美元的开发和商业里程碑给ayala。
文章来源：药智新闻
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